Luspatersepti myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvän transfuusioriippuvaisen anemian hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi
Wikman, Essi; Kotajärvi, Jarno; Oravilahti, Tuomas (2020-10)
Wikman, Essi
Kotajärvi, Jarno
Oravilahti, Tuomas
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
10 / 2020
Julkaisun pysyvä osoite on
https://urn.fi/URN:ISBN:978-952-7299-12-8
Fimea kehittää, arvioi ja informoi : 5/2020
https://urn.fi/URN:ISBN:978-952-7299-12-8
Fimea kehittää, arvioi ja informoi : 5/2020
Tiivistelmä
Luspatersepti on uusi lääkeaine punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoidossa aikuispotilaille, joilla on erittäin matalan, matalan ja keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ja rengassideroblasteja ja joiden vaste erytropoietiinihoidolle on ollut epätyydyttävä tai joille se ei sovi. Nykyhoitokäytäntö tällaisille potilaille on punasolusiirrot ja tarvittaessa rautakelaatiohoito. Luspaterseptiä annostellaan kolmen viikon välein ihon alle.
Luspaterseptin teho lumeeseen verrattuna on osoitettu satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa faasin III tutkimuksessa (MEDALIST). MEDALIST-tutkimuksessa ensisijaisen päätetapahtuman eli transfuusioriippumattomuuden ≥ 8 viikoksi saavutti luspaterseptiryhmässä 38 % potilaista ja lumeryhmässä 13 % potilaista. Lisäksi hemoglobiinitaso nousi luspaterseptiä saaneilla enemmän verrattuna lumeryhmään. Elossaoloaikaa (OS) koskevien tulosten osalta seuranta on vielä kesken. Päivitetyssä analyysissä (seuranta-aika 21 kk) elossa oli luspaterseptiä saaneista potilaista 86 % ja lumetta saaneista 82 %.
MEDALIST-tutkimuksessa luspatersepti-ryhmässä ei havaittu enemmän kuolemaan johtaneita eikä vakavia tai henkeä uhkaavia haittatapahtumia (3–4 aste) lumeryhmään verrattuna.
Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin mukaan luspaterseptin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 92 300 €/QALY verrattuna nykyhoitokäytäntöön. Kustannusvaikuttavuusanalyysiin liittyy Fimean arviointiryhmän mukaan huomattavaa epävarmuutta liittyen mallin rakenteeseen sekä parametrivalintoihin. Ongelmat näissä johtavat siihen, että myyntiluvan haltijan esittämä tulos ICER:stä on todennäköisesti aliarvio.
Myyntiluvan haltijan mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka voisivat saada vuosittain luspatersepti-hoitoa tässä käyttöaiheessa. Fimean arviointiryhmän mukaan määrä on hieman vähemmän, noin 20-25 potilasta vuosittain. Fimean arviointiryhmän tekemän budjettivaikutuslaskelman perusteella luspatersepti-hoidon lisäkustannukset nykyhoitokäytäntöön verrattuna ovat noin 108 700 € yhtä potilasta kohden vuosittain. Tästä muodostuisi yhteensä noin 2,2-2,7 miljoonan euron lisäkustannukset vuosittain. Budjettivaikutusten arviointiin liittyy kuitenkin jonkin verran epävarmuutta liittyen potilasmääräarvioon sekä arvioon transfuusioiden määrästä.
Luspaterseptin teho lumeeseen verrattuna on osoitettu satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa faasin III tutkimuksessa (MEDALIST). MEDALIST-tutkimuksessa ensisijaisen päätetapahtuman eli transfuusioriippumattomuuden ≥ 8 viikoksi saavutti luspaterseptiryhmässä 38 % potilaista ja lumeryhmässä 13 % potilaista. Lisäksi hemoglobiinitaso nousi luspaterseptiä saaneilla enemmän verrattuna lumeryhmään. Elossaoloaikaa (OS) koskevien tulosten osalta seuranta on vielä kesken. Päivitetyssä analyysissä (seuranta-aika 21 kk) elossa oli luspaterseptiä saaneista potilaista 86 % ja lumetta saaneista 82 %.
MEDALIST-tutkimuksessa luspatersepti-ryhmässä ei havaittu enemmän kuolemaan johtaneita eikä vakavia tai henkeä uhkaavia haittatapahtumia (3–4 aste) lumeryhmään verrattuna.
Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin mukaan luspaterseptin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 92 300 €/QALY verrattuna nykyhoitokäytäntöön. Kustannusvaikuttavuusanalyysiin liittyy Fimean arviointiryhmän mukaan huomattavaa epävarmuutta liittyen mallin rakenteeseen sekä parametrivalintoihin. Ongelmat näissä johtavat siihen, että myyntiluvan haltijan esittämä tulos ICER:stä on todennäköisesti aliarvio.
Myyntiluvan haltijan mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka voisivat saada vuosittain luspatersepti-hoitoa tässä käyttöaiheessa. Fimean arviointiryhmän mukaan määrä on hieman vähemmän, noin 20-25 potilasta vuosittain. Fimean arviointiryhmän tekemän budjettivaikutuslaskelman perusteella luspatersepti-hoidon lisäkustannukset nykyhoitokäytäntöön verrattuna ovat noin 108 700 € yhtä potilasta kohden vuosittain. Tästä muodostuisi yhteensä noin 2,2-2,7 miljoonan euron lisäkustannukset vuosittain. Budjettivaikutusten arviointiin liittyy kuitenkin jonkin verran epävarmuutta liittyen potilasmääräarvioon sekä arvioon transfuusioiden määrästä.
Kokoelmat
- Kirjat [253]